Informes recientes tanto del Parlamento Europeo como de la OMS reiteran la necesidad de actualizar las regulaciones sobre medicamentos para niños y medicamentos huérfanos para abordar mejor las necesidades no cubiertas de niños y adolescentes en la atención del cáncer.

El informe reciente de la OMS que investiga las desigualdades en la atención del cáncer infantil recomendó revisar las regulaciones de la UE tanto para medicamentos pediátricos como para medicamentos huérfanos , aquellos para enfermedades tan raras que el desarrollo farmacéutico no es rentable.

Es necesario abordar “las necesidades insatisfechas de los niños y adolescentes con cáncer y alinear la velocidad y la eficiencia del desarrollo de medicamentos para este grupo con la tasa de innovación observada en el sector del cáncer en adultos”, concluyó el informe.

El informe del Parlamento Europeo recientemente adoptado, 'Reforzar Europa en la lucha contra el cáncer', pide una “revisión ambiciosa” de las dos regulaciones para asegurar el desarrollo y el acceso a medicamentos innovadores contra el cáncer. El informe también solicita a los estados miembros y a la Comisión que “corrijan la asignación desigual de inversiones a los cánceres pediátricos”.

La Comisión Europea confirmó que su propia evaluación de las regulaciones sobre medicamentos huérfanos y pediátricos se actualizará a fines de 2022 como parte de un "paquete farmacéutico" mayor.

En el 'Europe's Beating Cancer Plan' elaborado por la Comisión en 2021, se referían a la revisión de la normativa para “mejorar las condiciones de estudio y autorización de nuevos medicamentos contra el cáncer para su uso en niños”.

A pesar del margen de mejora en ambas regulaciones, la Comisión enfatizó las observaciones al comienzo del informe de evaluación, que destaca que “ambas regulaciones han fomentado el desarrollo y la disponibilidad de medicamentos para pacientes con enfermedades raras y para niños”.

También agregaron que los estados miembros individuales no podrían haber logrado esto solos, dada la pequeña cantidad de pacientes y la fragmentación del mercado.

Se debe hacer más
“En realidad, las regulaciones han tenido éxito”, comunicó a la prensa un portavoz de la asociación de la industria de medicamentos de la UE (EFPIA), refiriéndose a los más de 290 nuevos medicamentos e indicaciones para el tratamiento de niños que han sido aprobados por la EMA desde que en 2007 entró en vigor la Regulación Pediátrica.

La EFPIA también destacó que, en la última década, la proporción de ensayos clínicos pediátricos aumentó en un 50%. “Pero, por supuesto, [las regulaciones] se pueden mejorar”, agregó la organización.

En la evaluación de las regulaciones por parte de la Comisión, concluyó que el marco de la UE sobre medicamentos para niños requiere que las empresas prueben nuevos medicamentos en niños, “pero no tiene un instrumento dedicado para dirigir el desarrollo en áreas relevantes para los niños”.

Como resultado, el desarrollo de nuevos medicamentos para niños está impulsado principalmente por las necesidades de los adultos y, por lo tanto, no "aborda necesariamente las mayores necesidades terapéuticas de los niños".

“[El Reglamento Pediátrico] no incentiva el desarrollo de medicamentos para enfermedades exclusivamente infantiles. Los incentivos solo existen cuando la enfermedad objetivo es una enfermedad rara”, dijo el vocero de EFPIA.

Lo que realmente se necesita es “un marco regulatorio a prueba de futuro y con mentalidad innovadora, y un ecosistema de incentivos y propiedad intelectual de clase mundial, robusto y predecible”, dijo el portavoz.

Les gustaría ver un enfoque holístico para estimular la innovación “identificando y abordando los desafíos científicos, regulatorios y económicos involucrados en satisfacer las necesidades de los niños que viven con cáncer”.

El portavoz calificó las enfermedades raras y pediátricas como "algunas de las enfermedades más complejas y científicamente difíciles de abordar".

Según ellos, la revisión de los reglamentos para niños huérfanos y pediátricos es una oportunidad para unir fuerzas y compartir una mentalidad ambiciosa para obtener una comprensión más profunda de las enfermedades raras, desarrollar la ciencia básica y acelerar la investigación y el desarrollo (I+D) traslacionales.

“Posiblemente, un nuevo incentivo de algún tipo para apoyar el desarrollo centrado en la pediatría podría ayudar a crear la previsibilidad para que los desarrolladores prosigan la investigación en esta importante área”, concluyó el portavoz.